Barcelona, 21 de diciembre de 2023 · CSL, líder mundial en biotecnología ha anunciado que, tanto la FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos) como la EMA (Agencia Europea de Medicamentos) han aceptado su Solicitud de licencia de productos biológicos (BLA) y su Solicitud de autorización de comercialización (MAA), respectivamente, para garadacimab (CSL312) como tratamiento profiláctico mensual para el manejo del AEH, un tipo de angioedema mediado por bradicinina. Si se aprueban, garadacimab se convertirá en el primer tratamiento para el AEH en Estados Unidos y la UE dirigido al factor XII activado (FXIIa).
El AEH es una afección poco común, genética y potencialmente mortal que causa episodios dolorosos, debilitantes e impredecibles de hinchazón del abdomen, la laringe, la cara y las extremidades, entre otras partes del cuerpo.
Garadacimab es un nuevo anticuerpo monoclonal recombinante, primero en su clase, inhibidor del factor XII activado (mAb anti-FXIIa). El FXIIa es una proteína plasmática que inicia la cascada de calicreína-quinina de los ataques que conducen a la formación de los edemas, por lo que, garadacimab inhibe dicha cascada desde el principio, previniendo los ataques, en comparación con las terapias que actúan sobre mediadores posteriores.
Garadacimab ha completado la fase 3 de desarrollo clínico como un posible nuevo tratamiento profiláctico subcutáneo mensual para los ataques relacionados con AEH. Si se aprueba, los pacientes se beneficiarán de poder autoadministrárselo una vez al mes mediante una pluma precargada.
«CSL cuenta con una extensa tradición en el desarrollo de tratamientos innovadores para la comunidad de enfermedades raras, y estamos muy orgullosos de que nuestro primer anticuerpo monoclonal recombinante nos permita avanzar en nuestro compromiso de mejorar la calidad de vida de los pacientes con AEH», señala Emmanuelle Lecomte Brisset, doctor en Farmacia, vicepresidente senior y director global de asuntos regulatorios de CSL. «Creemos que garadacimab tiene el potencial de convertirse en una terapia prometedora en la prevención de los ataques de AEH y esperamos trabajar estrechamente con los reguladores sanitarios mundiales durante todo el proceso de revisión».
La FDA y la EMA han concedido la designación de fármaco huérfano a garadacimab como tratamiento para el angioedema hereditario.
Tanto la Solicitud de licencia de productos biológicos como la de autorización de comercialización para garadacimab están respaldadas por los resultados del estudio pivotal, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y de grupos paralelos, VANGUARD, que evaluó su eficacia y seguridad como tratamiento profiláctico para pacientes con AEH. Los resultados completos de VANGUARD se publicaron en The Lancet (abril, 2023). Su extensión abierta, en curso, evalúa la seguridad y eficacia a largo plazo de garadacimab (200 mg mensuales) en estos pacientes.
CSL también está investigando garadacimab para otras indicaciones además del AEH, incluida la fibrosis pulmonar idiopática, donde la inhibición del FXIIa puede desempeñar un papel importante en la mejora de los resultados clínicos en este tipo de pacientes.
Sobre CSL
CSL (ASX:CSL; USOTC:CSLLY) es una empresa biotecnológica global con una cartera dinámica de medicamentos que salvan vidas, incluidos aquellos que tratan la hemofilia y las inmunodeficiencias, vacunas para prevenir la gripe y terapias para la deficiencia de hierro y la nefrología. Desde nuestros inicios en 1916, nos ha impulsado la promesa de salvar vidas utilizando las últimas tecnologías. Hoy, CSL (incluidas nuestras tres empresas: CSL Behring, CSL Seqirus y CSL Vifor) ofrece productos que salvan vidas a pacientes en más de 100 países y emplea a 32.000 personas. Nuestra combinación única de fortaleza comercial, enfoque en I+D y excelencia operativa nos permite identificar, desarrollar y ofrecer innovaciones para que nuestros pacientes tengan la máxima calidad de vida. Para historias inspiradoras sobre la promesa de la biotecnología, visite CSLBehring.com/Vita y síganos en @CSL.
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