Barcelona, 25 de febrero de 2025 • CSL Behring, empresa biotecnológica líder mundial (ASX:CSL; USOTC:CSLLY) ha anunciado que la Comisión Europea (CE) ha autorizado la comercialización de ANDEMBRY® (garadacimab), el primer y único tratamiento mensual dirigido al factor XIIa para prevenir los ataques de angioedema hereditario (AEH) en pacientes adultos y adolescentes mayores de 12 años. ANDEMBRY® inhibe el factor XII activado (FXIIa), una proteína plasmática que inicia la cascada fisiopatológica que desencadena los ataques de angioedema en distintas partes del cuerpo. ANDEMBRY® refuerza el largo compromiso de CSL Behring para aportar a los pacientes de AEH modalidades innovadoras de tratamiento, materializado ahora en una práctica pluma precargada que el paciente puede autoadministrarse en segundos con una inyección subcutánea.
«ANDEMBRY® es un avance significativo en el tratamiento del angioedema hereditario, ya que ofrece a las personas que viven con esta afección potencialmente mortal el control a largo plazo de su enfermedad con un método de administración práctico y funcional», explica Bill Mezzanotte, doctor en Medicina y vicepresidente ejecutivo y jefe de I+D de CSL. «ANDEMBRY®, el primer anticuerpo monoclonal recombinante aprobado, descubierto y desarrollado íntegramente por CSL, subraya nuestra trayectoria de más de 40 años de investigación y optimización del tratamiento del AEH y nuestra apuesta de décadas para llevar esta innovación a los pacientes. Gracias a todos los colegas, médicos y pacientes que han contribuido a este emocionante hito para la comunidad de AEH y CSL».
El angioedema hereditario es una enfermedad genética, rara, crónica, incapacitante y potencialmente mortal, caracterizada por ataques de angioedema recurrentes e impredecibles. Estos ataques son con frecuencia dolorosos y pueden producirse en múltiples partes del cuerpo, incluyendo el abdomen, la laringe, la cara y las extremidades. El angioedema hereditario tiene una prevalencia de 1 por cada 50.000 personas.
«El impacto físico y emocional del angioedema hereditario es significativo, y su prevalencia real podría ser superior a la registrada actualmente debido a diagnósticos erróneos», afirma el profesor y doctor en Medicina Markus Magerl, jefe de ensayos clínicos del Instituto de Alergología del Hospital Universitario Charité de Berlín. «La naturaleza impredecible del AEH es uno de los aspectos más angustiosos para muchos pacientes, que nunca saben cuándo podría desencadenarse un ataque. Las terapias preventivas actuales contra el AEH actúan en varios pasos posteriores de la cascada, pero ninguna la previene desde su inicio como ANDEMBRY®».
La aprobación de ANDEMBRY® está respaldada por los resultados de eficacia y seguridad del ensayo internacional pivotal fase 3 VANGUARD y su estudio de extensión abierto. Los resultados detallados de dicho ensayo se publicaron en The Lancet en abril de 2023 y los resultados preliminares del estudio de extensión abierto, en curso, publicados en Allergy en octubre de 2024.
«Garadacimab, un innovador tratamiento subcutáneo mensual que inhibe el factor XII activado, es una incorporación esperada en el ámbito terapéutico del AEH», afirma Henrik Balle Boysen, presidente de HAE International (HAEi, por sus siglas en inglés). «Los pacientes con AEH podrán disponer de una mejor alternativa en la reducción de la carga de su enfermedad y una mejoría importante en su calidad de vida».
La autorización de comercialización centralizada de ANDEMBRY® es válida en todos los estados miembros de la Unión Europea (UE), así como en los países del Espacio Económico Europeo (EEA, por sus siglas en inglés), Islandia, Liechtenstein y Noruega. Además, ANDEMBRY® está actualmente bajo revisión por parte de agencias reguladoras de Estados Unidos, Japón, Suiza y Canadá.
Es la intención de CSL Behring poner ANDEMBRY® a disposición de los pacientes candidatos a recibirlo, una vez aprobado su precio y reembolso.
Sobre ANDEMBRY® (garadacimab)
ANDEMBRY® (garadacimab) es un nuevo anticuerpo monoclonal inhibidor del factor XIIa (anti-FXIIa mAb) que ha completado la fase 3 de desarrollo clínico como un nuevo tipo de tratamiento profiláctico subcutáneo mensual para los ataques relacionados con AEH, una forma de angioedema mediado por bradicinina. ANDEMBRY® es el primer anticuerpo monoclonal recombinante desarrollado íntegramente por CSL que obtiene la aprobación. Fue descubierto y optimizado por científicos en el centro de investigación Bio21 de CSL, y su formulación y fabricación para los programas clínicos se completaron en las instalaciones de producción de biotecnología de CSL en Broadmeadows (Australia). ANDEMBRY® inhibe la proteÃína plasmática FXIIa, cuya activación inicia la cascada fisiopatológica que desencadena los ataques que originan el edema. Al actuar sobre el FXIIa, ANDEMBRY® inhibe dicha cascada desde su inicio a diferencia de otras terapias de AEH que actúan sobre mediadores posteriores.
En febrero de 2025, ANDEMBRY® ha sido aprobado por la Administración de Productos Terapéuticos de Australia (TGA), el 14 de enero de este año, y por la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA) del Reino Unido el 24 de ese mismo mes
Sobre CSL
CSL (ASX:CSL; USOTC:CSLLY) es una compañía biotecnológica global con un amplio portafolio de medicamentos destinados a salvar vidas, incluyendo aquellos diseñados para el tratamiento de la hemofilia y deficiencias inmunológicas, vacunas contra la gripe y terapias para la deficiencia de hierro y la nefrología. Desde nuestros comienzos en 1916, hemos estado impulsados por nuestro compromiso de salvar vidas utilizando la innovación y las últimas tecnologías. En la actualidad, CSL —incluyendo nuestras tres empresas: CSL Behring, CSL Seqirus y CSL Vifor— proporciona productos que salvan vidas a pacientes en más de 100 países y da empleo a 32.000 personas. Nuestra combinación única de fuerza comercial, enfoque en I+D y excelencia operativa nos permite identificar, desarrollar y entregar terapias innovadoras para que la población afectada por estas patologías pueda vivir la vida al máximo. Para descubrir historias inspiradoras sobre la promesa de la biotecnología, visita CSLBehring.com/Vita y síguenos en Twitter.com/CSL.
Para más información sobre CSL, visita www.CSL.com.
